Adnkronos Roma, 29 gen. (Adnkronos Salute) – L'azienda biofarmaceutica Ucb ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa di rozanolixizumab, come terapia add on a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) o anti-tirosinchinasi muscolo-specifica (MuSK). Rozanolixizumab 140 mg/ml, soluzione iniettabile – si legge in una nota – è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato, che si lega al recettore Fc neonatale (FcRn), determinando la riduzione delle IgG circolanti. Si tratta della prima terapia approvata in Europa per i pazienti adulti con gMG positiva sia agli anticorpi anti-AChR, che agli anticorpi anti-MuSK, i due sottotipi più comuni della patologia.
L'approvazione di questo farmaco orfano si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III MycarinG nella gMG, pubblicato su The Lancet Neurology nel maggio 2023, che ha dimostrato come il trattamento con rozanolixizumab abbia portato a miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente rilevanti negli outcome specifici di malattia rispetto al placebo, tra cui un miglioramento nello svolgimento di attività quotidiane come la respirazione, il parlare, la deglutizione e la capacità di alzarsi da una sedia. Rozanolixizumab – riferisce la nota – è la prima terapia approvata in Europa per soggetti adulti con gMG positivi agli anticorpi AChR o MuSK, i due sottotipi anticorpali più comuni della patologia.
Approvazione europea anche per zilucoplan come terapia aggiuntiva a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) – riferisce la nota – Zilucoplan è un peptide inibitore della componente 5 della cascata del complemento (inibitore C5), da autosomministrarsi una volta al giorno, per via sottocutanea per il trattamento della gMG. L'approvazione è supportata dallo studio registrativo di fase III Raise nella gMG, che ha dimostrato come zilucoplan abbia portato benefici rapidi, consistenti e clinicamente rilevanti negli esiti di efficacia specifici della gMG, rispetto al placebo.
"Con l'approvazione di rozanolixizumab da parte della Commissione europea, insieme a quella recente di zilucoplan, il nostro portafoglio di farmaci per la gMG può ora entrare nella pratica clinica di tutta Europa. Si tratta di un'altra importante pietra miliare in linea con la nostra mission di offrire nuove soluzioni terapeutiche alla comunità di pazienti a che vivono con la gMG – dichiara Jean-Christophe Tellier, Ceo di Ucb – Riteniamo che vi siano ancora molte esigenze insoddisfatte da parte dei pazienti, che possono trovare risposta grazie a opzioni terapeutiche differenziate, generalmente ben tollerate ed efficaci, che affrontino aspetti chiave della fisiopatologia della gMG. Ringraziamo i pazienti, i caregiver e gli sperimentatori che hanno partecipato ai nostri studi clinici e che hanno condiviso con noi le loro conoscenze. Desidero, inoltre, ringraziare i nostri dipendenti e collaboratori che, con la loro dedizione, energia e passione hanno contribuito a questo importante risultato".
Per quanto riguarda l'approvazione di zilucoplan da parte della Commissione europea, "Ucb ha compiuto un altro importante passo avanti nell'offerta di valore per i pazienti con gMG, proponendo ai clinici l'opportunità di contrastare l'attivazione del complemento nella gMG, con un'opzione di trattamento in autosomministrazione sottocutanea, una volta al giorno – sottolinea Tellier – Oltre all’approvazione da parte della Ce, per il nostro bloccante del recettore FC neonatale (FcRn), rozanolixizumab, e alle approvazioni di zilucoplan e rozanolixizumab negli Stati Uniti e in Giappone per il trattamento degli adulti affetti da gMG, il nostro portafoglio di farmaci, unico e differenziato, rafforza l’impegno di Ucb nel ridefinire le aspettative di trattamento per la comunità dei pazienti affetti miastenia gravis generalizzata. Siamo estremamente grati ai pazienti, ai caregiver e agli sperimentatori", che "hanno partecipato ai nostri studi clinici, nonché ai nostri dipendenti e collaboratori, la cui dedizione e passione hanno reso possibile questo importante risultato” conclude.
