Roma, 28 ago.
(Adnkronos Salute) – La Commissione europea (Ce) ha approvato sotatercept, in combinazione con altre terapie per l'ipertensione arteriosa polmonare (Iap), per il trattamento della Iap in pazienti adulti in classe funzionale (Cf) da II a III dell'Organizzazione mondiale della sanità (Oms) per migliorare la capacità di esercizio. Lo annuncia Msd – conosciuta come Merck & Co. negli Stati Uniti e nel Canada – in una nota in cui precisa che sotatercept è la prima e unica terapia con inibitore del segnale dell'attivina per la Iap approvata in tutti i 27 Stati membri dell'Ue, oltre che in Islanda, nel Liechtenstein e in Norvegia.
Il farmaco agisce migliorando l'equilibrio tra il segnale pro-proliferativo e anti-proliferativo per regolare la proliferazione delle cellule vascolari alla base della Iap. L'approvazione della Commissione europea di sotatercept si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia dello studio di Fase 3 Stellar.
“L'approvazione di sotatercept da parte della Ce – afferma Joerg Koglin, Senior Vice President e Responsabile della Medicina Generale, Sviluppo Clinico Globale, Merck Research Laboratories – rappresenta un traguardo importante per i pazienti: è la prima terapia mirata alla via del segnale dell'attivina.
Siamo orgogliosi di portare questo trattamento innovativo a un maggior numero di pazienti e continuiamo a impegnarci per studiare ulteriormente il potenziale di sotatercept nelle aree in cui esistono esigenze insoddisfatte nella gestione della Iap”.
L'Iap è raro un disturbo dei vasi sanguigni, progressivo e ad alto rischio di mortalità, caratterizzato dalla costrizione delle piccole arterie polmonari e da un'elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare. Questo comporta uno sforzo significativo per il cuore, con conseguente limitazione dell'attività fisica, insufficienza cardiaca e riduzione dell'aspettativa di vita.
Il tasso di mortalità a 5 anni è di circa il 43%, in base ai dati del registro Reveal. Si tratta di “una malattia invalidante – spiega Marc Humbert, professore di medicina e direttore del Centro di riferimento per l'ipertensione polmonare dell'Université Paris-Saclay – I pazienti soffrono di sintomi debilitanti che possono limitare pesantemente le loro attività quotidiane”. Per questo “continuano a essere necessarie nuove opzioni terapeutiche. Sulla base dello studio di Fase 3 Stellar, l'aggiunta di sotatercept alla terapia standard per la Iap ha migliorato la capacità di esercizio, ridotto il rischio di morte o di eventi di peggioramento clinico e migliorato la classe funzionale rispetto alla sola terapia standard per la Iap.
Questi risultati – aggiunge Humbert – sono significativi e rafforzano l'idea che sotatercept, in combinazione con altre terapie per la Iap, debba essere considerato un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti adulti in classe funzionale II e III”.
Nel dettaglio, lo studio Stellar ha confrontato sotatercept (n=163) con placebo (n=160) entrambi in combinazione con le terapie standard in pazienti adulti affetti da Iap (Gruppo 1, Cf II o III dell'Oms).
IL risultato, endpoint primario, di efficacia era la variazione rispetto al basale, alla settimana 24, della distanza del cammino in sei minuti. Il trattamento con sotatercept ha determinato un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo della distanza del cammino in sei minuti di 40,8 metri rispetto al placebo. Il trattamento ha inoltre migliorato significativamente diversi importanti risultati (outcome) secondari, tra cui la riduzione del rischio di morte o di peggioramento clinico.
In un'analisi post hoc fornita all'Agenzia europea dei medicinali (Ema), il tempo al decesso o al peggioramento clinico è stato definito come il tempo trascorso dalla randomizzazione alla prima comparsa di peggioramento della Iap, ricovero ospedaliero specifico per Iap, inserimento in lista d’attesa per trapianto polmonare e/o cardiaco correlato al peggioramento, necessità di settostomia atriale o decesso per qualsiasi causa. Il rischio di morte o peggioramento clinico è stato ridotto dell'82% con sotatercept in aggiunta alla terapia standard rispetto alla sola terapia standard.
Sotatercept viene somministrato una volta ogni 3 settimane come singola iniezione sottocutanea e può essere somministrato da pazienti o caregiver opportunamente guidati e formati e con il follow-up di un operatore sanitario. Gli operatori sanitari e i pazienti/caregiver devono fare riferimento alle istruzioni per l'uso contenenti le informazioni sulla corretta preparazione e somministrazione di sotatercept.
Il trattamento ha già ottenuto dall'Ema la qualifica di Priority Medicine (Prime) e di farmaco orfano per la cura della Iap.
Il 26 marzo 2024, sotatercept è stata approvata dall’Agenzia americana Fda negli Stati Uniti per gli adulti Iap, Gruppo 1 dell'Oms, per aumentare la capacità di esercizio, migliorare la classe funzionale (Cf) dell'Oms e ridurre il rischio di eventi clinici peggiorativi.
